Oculis annonce des résultats positifs de phase 2 pour OCS-05 dans la névrite optique aiguë

Oculis a annoncé des résultats positifs de premier plan de son essai de phase 2 ACUITY évaluant OCS-05, une nouvelle thérapie neuroprotectrice, chez des patients atteints de névrite optique aiguë (NOA). Ces résultats représentent une étape importante dans le développement de thérapies pour les maladies neuro-ophtalmiques.

À propos d'OCS-05 et de l'essai ACUITY

OCS-05 est un candidat à petite molécule peptidomimétique ayant le potentiel d'être le premier traitement neuroprotecteur pour la névrite optique aiguë et d'autres affections neuro-ophtalmiques.

Principales caractéristiques de l'essai ACUITY

• Conception de l'étude : essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo.

• Administration : perfusion intraveineuse d'OCS-05 une fois par jour (2 mg/kg/jour ou 3 mg/kg/jour) pendant 5 jours, en plus d'une corticothérapie.

• Participants :

- 36 patients éligibles âgés de 18 à 60 ans atteints d'une névrite optique aiguë unilatérale d'origine démyélinisante d'apparition récente.

- 33 patients ont reçu de l'OCS-05 (soit 2 mg/kg/jour, soit 3 mg/kg/jour) ou un placebo en association avec des stéroïdes.

Critère d'évaluation principal de la sécurité

Le critère d'évaluation principal de la sécurité a été évalué en mesurant le pourcentage de patients présentant des changements de paramètres d'électrocardiogramme (ECG) normaux à tout moment entre le jour 1 et le jour 15. Les résultats ont montré :

• Aucune différence significative dans les anomalies de l'ECG entre les groupes de traitement par OCS-05 et le placebo.

Principaux résultats d'efficacité

Avantages structurels neuroprotecteurs et amélioration de la fonction visuelle

L'OCS-05 a démontré :

• Une amélioration de 43 % de l'épaisseur des cellules ganglionnaires et de la couche plexiforme interne (GCIPL) au 3e mois (par rapport au placebo), maintenue jusqu'au 6e mois..

• Une amélioration de 28 % de l'épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) au 3e mois, augmentant à 30 % au 6e mois, en faveur de l'OCS-05 (3 mg/kg/jour) avec stéroïde par rapport au placebo avec stéroïde.

• Des scores d'acuité visuelle à faible contraste (LCVA) améliorés à l'aide de l'échelle ETDRS à 2,5 %.

Déclaration du PDG

Riad Sherif, MD, PDG d'Oculis, a souligné l'importance des résultats :

"Ces résultats positifs en matière de sécurité et d'efficacité d'ACUITY représentent une étape importante dans la mise à disposition du premier traitement neuroprotecteur potentiel en ophtalmologie aux patients. L'amélioration de la vision est particulièrement encourageante, et l'amélioration constante de la structure rétinienne met en évidence le potentiel thérapeutique de l'OCS-05 dans de multiples affections ophtalmiques et neurologiques."

Statut réglementaire

L'OCS-05 a franchi des étapes réglementaires notables :

• Désignation de médicament orphelin : accordée par la FDA américaine et l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la névrite optique aiguë.

• Autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) : approuvée par la FDA.

Conclusion

Les résultats positifs de l'essai ACUITY soulignent le potentiel de l'OCS-05 en tant que traitement révolutionnaire de la névrite optique aiguë, offrant des améliorations à la fois structurelles et fonctionnelles. Avec un développement continu et un soutien réglementaire, l'OCS-05 pourrait transformer le paysage thérapeutique des affections neuro-ophtalmiques et neurologiques.