🧬 Le médicament ADX-2191 d’Aldeyra reçoit la désignation de médicament orphelin en Europe pour la rétinite pigmentaire (RP)

Aldeyra Therapeutics a annoncé que l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé le statut de médicament orphelin à son traitement expérimental ADX-2191, destiné à traiter certaines dystrophies rétiniennes héréditaires, et plus spécifiquement la rétinite pigmentaire (RP), une maladie rare et dégénérative affectant la vision.

Cette désignation européenne vient renforcer le statut déjà obtenu auprès de la FDA (États-Unis) en 2021, soulignant le besoin médical important dans ce domaine. La décision de l’EMA repose sur des résultats issus d’un essai clinique de phase 2, publié en 2023, ayant montré des améliorations de la sensibilité rétinienne chez les patients traités.

🔬 À propos d’ADX-2191

• Il s’agit d’une formulation intravitréenne de méthotrexate (injectée directement dans l’œil).

• Conçue pour être sans conservateur, stérile et compatible avec l’environnement oculaire.

• Le méthotrexate a montré en études précliniques sa capacité à aider au nettoyage des protéines mal repliées, comme la rhodopsine défectueuse, essentielle à la vision.

👁️ Pourquoi c’est important ?

• La rétinite pigmentaire (RP) est une maladie génétique rare touchant les photorécepteurs à bâtonnets, responsables de la vision nocturne et périphérique. Elle est progressive et actuellement incurable.

• Aucun traitement approuvé n’existe aujourd’hui pour les formes majoritaires de la RP.

📈 Prochaine étape

Aldeyra prévoit de lancer un essai clinique de phase 2/3 d’ici fin 2025, afin de valider l’efficacité et la sécurité à une plus grande échelle.